Vad får ett levnadsår kosta?

Cystisk fibros är en livslång sjukdom som ger försvårad andning, nedsatt lungfunktion och ofta för tidig död. Cirka 700 personer i Sverige lider av sjukdomen.

Banbrytande behandling

Nu finns äntligen en ny behandling som kan lindra patienternas lidande och förlänga deras liv, men det är inte säkert att de kommer få den.

Behandlingen kom förra året och den är banbrytande, den skulle kunna ha en livsavgörande effekt på mångas sjukdomssymptom, men den 25 mars kom beskedet att behandlingen är för dyr.

Behandlingen godkändes i EU

Behandlingen godkändes i EU i augusti förr året och den är en kombination av läkemedlen Kaftrio och Kalydeco. Enligt Tandvårds- och läkemedelsverket, TLV, var det pris som läkemedelsbolaget begärt inte rimligt.

Därför beslutade TLV att läkemedlet inte ska ingå i högkostnadsskyddet.

“De här patienterna har alla fötts med sjukdomen och levt med den dödsångest det innebär att ha den. Det här beslutet blev en sådan otrolig besvikelse, säger Johan Moström, ordförande i Riksförbundet cystisk fibros till Life Science Sweden.

Används i grannländer

Behandlingen godkändes i USA 2019 och började användas där, den EU-godkändes 2020 och flera länder, bland dem Danmark och Finland, började använda den.

Både Danmark och Finland hade redan färdiga prisavtal med tillverkaren Vertex, men i Sverige blev det nej, trots att TLV konstaterar att behandlingen har god effekt och det finns ett stort behovet av den.

Alldeles för dyr behandling

TLV:s uppskattning, som är högre än Vartex egen, visar att en behandling till det ansökta priset skulle kosta 7,7–11,7 miljoner per vunnet och kvalitetsjusterat levnadsår, Qaly.

Enligt gällande regelverk är det långt över vad som kan accepteras, menar Jonathan Lind Martinsson, enhetschef på TLV:s avdelning för värdebaserad prissättning.

Patienter drabbas

“Det är djupt olyckligt att det här drabbar svårt sjuka patienter. Men i det här fallet har företaget begärt ett pris som är mycket högre än vad som är rimligt i förhållande till den nytta företaget visat med behandlingen”, säger han till Life Science Sweden.

Han säger vidare att han förstår att man kan tycka att inget pris är för högt för att må bättre, men TLV:s uppdrag är att säkerställa att patienter får tillgång till nya behandlingar till rimlig kostnad.

“Även om det är svårt att definiera en bestämd gräns så behöver vanligtvis kostnaden per Qaly ligga under en miljon kronor. Det är beslutspraxis. Det gäller om det finns ett stort behov och rör sig om en bra behandling med god effekt som hjälper patienterna på kort och lång sikt”, säger Jonathan Lind Martinsson till Life Science Sweden.

Ny ansökan

Kvalitetsjusterat levnadsår, eller Qaly, är en av de faktorer som TLV använder för att bedöma och besluta om vad som är en rimlig kostnad för en behandling. Det låter som en omöjlig uppgift att mäta livskvalitet, men det görs.

Läkemedelsbolagen vill i allmänhet ha betalt för åratal av forskning och utveckling när de prissätter ett läkemedel, men Jonathan Lind Martinsson tycker att de även har ansvar för att sätta rimliga priser.

Enligt honom kommer företagen oftast in med en ny ansökan efter ett avslag och de flesta läkemedel blir så småningom subventionerade, han hoppas att det blir så även i detta fall.

Vertex har aviserat att de kommer skicka in en ny ansökan och de som lider av cystisk fibros måste fortsätta vänta.

Läs mer: 80 procent av life science-branschen vill expandera