Ny teknik för genredigering ger hopp

Sofistikerad cellteknik

Genom basredigering kunde forskare vid Great Ormond Street och University College London ta friska T-celler från donatorer, ta bort två genmarkörer och förhindra att de modifierade cellerna förstörs av patientens immunsystem eller av cellgifter.

“Det är vår mest sofistikerade cellteknik hittills och banar väg för andra nya behandlingar och i slutändan bättre framtid för sjuka barn”, säger Waseem Qasim, skriver CNN.

Han är professor i cell- och genterapi vid University College London som ledde forskningen som tillverkade Alyssas donatorceller.

Kan utökas till andra sjukdomar

Otis Brawley har inte varit involverad i den nya forskningen, men säger till CNN att basredigering kan utökas till andra sjukdomar.

Han är onkologiprofessor vid Johns Hopkins University och tidigare chefsläkare och vetenskaplig chef för American Cancer Society.

“Den tekniken kommer att hjälpa oss med många andra sjukdomar. Till exempel har vi redan använt Crispr för att bota sicklecellanemi. Vi kan mycket väl kunna använda denna genredigering för att ännu enklare och bättre och billigare bota sicklecellanemi, säger Han till CNN. 

Är försiktigt optimistisk

Han känner sig försiktigt optimistisk och vill se fler behandlingar med den nya metoden innan han ser metoden som framgångsrik.

För Alyssa har basredigering förändrat livet. Hon diagnosticerades med T-cells akut lymfatisk leukemi, T-ALL, förra året.

Hennes cancer försvann inte av cellgifter och benmärgstransplantation och det som återstod för henne var palliativ vård.

I maj blev hon den första personen i världen som fick basredigerade immunceller och sex månader efter transplantationen mår hon fortfarande bra.

Intresserad av ekonomi och Life Science? Så här enkelt får du vår kostnadsfria nyhetstjänst.

Läs mer: Nobelpristagare: Genredigerade bebisar möjligt inom 25 år