FDA-utskott röstade nej till Astra Zenecas anemiläkemedel

Det rådgivande utskottet för läkemedel mot hjärt-/kärl-/njursjukdomar inom den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA, har röstat för att inte rekommendera godkännande av roxadustat för behandling av anemi (blodbrist) hos patienter med kronisk njursjukdom, det framgår av ett pressmeddelande.

Med 13 röster mot 1 röstade det rådgivande utskottet för att nytta-risk-profilen för läkemedlet inte stödjer godkännande för behandling av patienter med kronisk njursjukdom som inte behöver dialys och med 12 röster mot 2 för att nytta-risk-profilen för läkemedlet inte stödjer godkännande för behandling av patienter med kronisk njursjukdom som behöver dialys.

Måste inte följa rekommendationen

När FDA ser över ansökan (new drug application, NDA) för roxadustat kommer myndigheten att ta röstningen i beaktning, liksom oberoende åsikter och rekommendationer från experter. FDA måste dock inte följa utskottets rekommendation.

Roxadustat, som har utvecklas i ett samarbete mellan Astra Zeneca och Fibrogen tas oralt och i en fas 3-studie med mer än 8 000 patienter har läkemedlets effektivitet och säkerhet påvisats. Studien har publicerats i fem expertgranskade tidskrifter.

Tidigare i år bekräftade FDA att myndigheten ska sammankalla det rådgivande utskottet för läkemedel mot hjärt-/kärl-/njursjukdomar för att gå igenom roxadustats ansökan och har bett om mer dokumentation som förtydligar analyser och den klinisk datan. FDA har inte meddelat när det slutgiltiga beslutet ska fattas.

Redan godkänt i flera länder

Roxadustat är godkänt i flera länder, däribland i Kina, Japan, Chile och Sydkorea. Ansökan om godkännande är inlämnad till flera länders regulatoriska myndigheter, även i EU pågår en godkännandeprocess, där fick läkemedlet nyligen ett positivt utlåtande, en så kallad CHMP (positive opinion).

Roxadustat kan vara det första läkemedlet i en ny klass av behandlingar som kallas orala HIF-PH-hämmare som främjar produktionen av röda blodkroppar genom ökad produktion av erytropoietin, förbättrad järnabsorption och mobilisering och minskning av hormonet hepcidin.

Erytropoietin bildas i njurarna och stimulerar benmärgens produktion av röda blodkroppar. Avancerad njursvikt medför bristande produktion av erytropoietin, varför anemi är den viktigaste indikationen.

Roxadustat är också i klinisk utveckling för behandling av anemi associerad med cancersjukdomen Myelodysplastiskt syndrom, MDS, och för cellgiftsframkallad anemi.

Läs mer: Sydafrika vill ha mer Astra Zeneca-vaccin mot delta