Astra får läkemedel mot genetisk sjukdom godkänt i EU

Läkemedlet Koselugo har fått villkorat godkännande för behandling av barn med den sällsynta genetiska sjukdomen neurofibromatos typ 1. Sjukdomen är ärftlig och kallas även von Recklinghausens sjukdom. Endast cirka 3 000 personer i hela världen har den.

Neurofibrom är bindvävstumörer som uppstår kring nerver och de förekommer ofta som tumörer i huden. Tumörernas form och storlek kan variera mycket, men de är godartade. De kan dock ändå ge besvär lokalt och de som lokaliseras kan relativt enkelt åtgärdas med kirurgi.

Cirka 30–50 procent av de som har neurofibromatos typ 1 utvecklar tumörer på nerver, kallade plexiforma neurofibrom och de är ofta svårbehandlade. Det växer utan tydliga avgränsningar mot huden och omkringliggande vävnad och kan orsaka missbildningar, smärta och motorisk dysfunktion på flera ställen i kroppen, exempelvis i lyftvägarna, urinblåsan eller tarmen.

Minskade smärta och förbättrade livskvaliteten

Godkännandet från den Europeiska kommissionen är baserat på en fas 2-studie där det framkom att Koselugo minskade storleken på de icke operabla tumörerna hos barn, minskade smärtan och förbättrade livskvaliteten.

“Som det första läkemedlet som godkänts i EU för patienter med neurofibromatos typ 1, har Koselugo potential att förändra hur plexiforma neurofibrom hanteras och behandlas. SPRINT-datan visade att Koselugo inte bara minskade tumörer hos vissa barn utan också minskade smärta och förbättrade deras livskvalitet, säger Dave Fredrickson, Executive Vice President, Oncology Business Unit Astra Zeneca, i ett pressmeddelande.

Godkännandet innebär ett stort kliv framåt

Kirurgi var det enda behandlingsalternativet i EU för barn med neurofibromatos typ 1 och plexiforma neurofibrom innan godkännandet, enligt Roy Baynes, Senior Vice President och chef för Global Clinical Development samt chefsläkare vid MSD Research Laboratories. Han menar att godkännandet markerar ett tydligt steg framåt i behandlingen av den försvagande effekt dessa tumörer har.

Läkemedlet Koselugo är godkänt för behandling av barn med neurofibromatos typ 1 och icke operabla plexiforma neurofibrom i USA och i flera andra länder. Kliniska studier på vuxna patienter med neurofibromatos typ 1 och plexiforma neurofibrom ska påbörjas nästa år.

Läs mer: Astra Zeneca och Chalmers effektiviserar läkemedels precision