Världens dyraste läkemedel för 21 miljoner – per dos

Storbritanniens National Health Service (NHS), den offentliga sjukvården i landet, godkände under måndagen användning av världens dyraste läkemedel, Zolgensma.

Det listade priset för läkemedlet är 1,79 miljoner pund per dos, motsvarande 21 miljoner svenska kronor. Men NHS skriver i ett pressmeddelande att läkemedlet nu kommer att finnas tillgängligt för Storbritanniens sjukvård till ett pris som är “rättvist för skattebetalarna efter ett hemligt avtal som är en milstolpe”.

Storbritanniens NHS ger fri sjukvård till sina medborgare och finansieras av skattebetalarna. Läkemedlet kommer att finnas tillgängligt vid behov. NHS har inte meddelat vad avtalet kostade.

Biter på spinal muskelatrofi

Men med det priset per dos måste väl läkemedlet göra något extra särskilt? Absolut. Det räddar bebisar.

Zolgensma biter på spinal muskelatrofi, en ovanlig och ofta dödlig sjukdom där motoriska nervceller i mellanhjärnan, förlängda märgen och ryggmärgen bryts ned. Nedbrytningen leder till muskelsvaghet och muskelförtvining.

Bebisar som föds med SMA I (Werdnig-Hoffmanns sjukdom), den svåraste formen av spinal muskelatrofi, har en förväntad livslängd på bara två år.

“Livsförändrande”

Zolgensma har visat sig i studier hjälpa bebisar att andas utan ventilator, sitta upp, krypa och gå efter en dos av medicinen. Upp mot 80 bebisar och unga barn kan hjälpas av läkemedlet i Storbritannien varje år, enligt NHS.

“Spinal muskelatrofi är den ledande genetiska dödsorsaken för bebisar och unga barn, vilket är varför NHS England har flyttat på berg för att göra den här behandlingen tillgänglig, samtidigt som vi framgångsrikt förhandlat hårt bakom scenen för att säkra ett pris som är rättvist mot skattebetalarna”, säger Sir Simon Stevens, vd på NHS England i pressmeddelandet.

“Det här avtalet är livsförändrade för unga med denna elaka sjukdom och deras familjer”.

Läkemedlet är utvecklat av Novartis Gene Therapies, som är en del av den amerikanska läkemedelsjätten Novartis.

Läs mer: AI förutser vårdbehov av corona – Dagens PS