Hemofili B förbättras avsevärt av ny genterapi

Det globala bioteknikföretaget CSL Behring fokuserar på att ta fram behandlingar mot ovanliga sjukdomar, en sådan sjukdom är hemofili B, en blödarsjukdom.

Hemofili B orsakas av brist på blodkoagulationsproteinet faktor IX och ger ständig risk för blödningar som kan skada leder och vävnader permanent.

Intressant innovation

Nu utvecklar CSL Behring en ny genterapi för behandling av sjukdomen.

“Vi har arbetat inom hematologi i mer än tre decennier och det är en intressant innovation som har potential att bli den första genterapin för hemofili B”, säger Martin Tenlén, General Manager CSL Behring Nordic Region, till Life Science Sweden.

En enda infusion av det nya läkemedlet, som ska ges på sjukhus, ska kunna erbjuda de behandlade patienterna flera år av förbättring med nästan normala nivåer av faktor IX.

Kan förändra livet för patinterna

“Det har potential att erbjuda funktionellt botande fördelar och kan därmed förändra livet för människor som lever med sjukdomen. Så det vore ju en fantastisk skillnad jämfört med i dag då man är tvungen att ta injektioner i resten av sitt liv” säger Martin Tenlén till Life Science Sweden.

Den nya behandlingen är nu i fas III och enligt Martin Tenlén kan det finnas möjlighet för patienter att få den här nya genterapin redan år 2022.

Läs mer: Cancerläkemedel effektivt mot svår covid-19