Blind man fick syn tillbaka med ny genterapi

Den nya genterapin kopplar om nervceller i ögat och har gett en 58-årig blind man begränsad syn.

Mannen har den genetiska sjukdomen retintis pigmentosa, RP, som gör att näthinnan gradvis förstörs och ger fläckvis synbortfall som successivt breder ut sig.

Innan behandlingen kunde mannen urskilja en del ljus, men han kunde inte se föremål eller rörelse. Efter behandlingen kan han se och räkna föremål. Han sade sig även kunna urskilja de vita strecken i ett övergångsställe.

Avger signaler till hjärnan

Mannens syn är fortfarande begränsad och för att han ska kunna se behöver han ha på sig de speciella glasögonen som skickar ljuspulser till mannens behandlade öga.

Det ljuskänsliga proteinet som införs i ögats nervceller gör att nervcellerna avger signaler till hjärnan när de träffas av ljus med en speciell våglängd.

“Det är spännande. Det känns väldigt bra att se det fungera och få definitiv respons från patienter”, säger David Birch, expert på retinal degeneration vid Retina Foundation of the Southwest i Dallas till Science News.

Han har inte deltagit i studien om den nya genterapin med ljusaktiverade proteiner, men han har genomfört kliniska studier på andra optogenetiska behandlingar.

Optogenetisk terapi annorlunda

Optogenetisk terapi skiljer sig från andra genterapier som ersätter en skadad gen med en frisk gen. Det skiljer sig även från genredigering som ändrar sjukdomsalstrande delar i gener.

Dessa typer av genterapier kan kanske sakta ned sjukdomsförloppet vid degenerativa ögonsjukdomar men de hjälper inte dem som redan har förlorat synen.

Dessutom behandlar dessa genterapier endast vissa gener, men RP kan orsakas av skador i vilken som helst av hela 50 olika gener.

Optogenetisk terapi kan däremot hjälpa människor som har förlorat synen på grund av många olika sjukdomar, oberoende av vilken gen skadorna finns i.

Läs mer: Hemofili B förbättras avsevärt av ny genterapi